上海信帆生物：美培育出抗艾滋病病毒感染的白細胞
更新時間：2016-05-04 點擊次數(shù)：864次在戰(zhàn)勝艾滋病的漫漫長路上，人類又邁出了一小步。美國加州大學舊金山分校的科學家日前借助基因編輯技術(shù)，用誘導多能干細胞(iPS細胞)成功培育出能夠?qū)拱滩《靖腥镜陌准毎３准毎猓@種iPS細胞還可以被培育成其他類型的血液細胞。研究人員稱，該策略有望成為功能性治愈艾滋病的新方法。相關(guān)論文發(fā)表在美國《國家科學院學報》上。
此前的研究發(fā)現(xiàn)，艾滋病病毒往往會通過鎖定患者體內(nèi)CCR5蛋白的方式，對一種名為CD+4 T的細胞展開攻擊，破壞人類免疫系統(tǒng)，但這種感染過程在一小部分歐洲人身上的進展卻極為緩慢。原因是其體內(nèi)與CCR5相關(guān)的基因發(fā)生了突變，產(chǎn)生了一種名為CCR5Δ32的副本。具備這種突變基因的人對艾滋病病毒具有天然的抵抗力。獲得這一發(fā)現(xiàn)后，科學家們自然會想到，用干細胞移植的方法，將這種突變基因轉(zhuǎn)入艾滋病患者體內(nèi)，達到治愈艾滋病的目的。
一個*的例子是世界上*位、也是迄今*一位被治愈的艾滋病患者——蒂莫西·雷·布朗。這位48歲的美國人，1995年被檢測出感染艾滋病病毒，2006年又被診斷出患急性骨髓性白血病。但之后在兩次骨髓干細胞移植手術(shù)后，他奇跡般地康復，體內(nèi)的艾滋病病毒也杳無蹤跡。但遺憾的是，布朗的幸運是無法復制的，擁有這種突變基因的人，僅占歐洲人的1%。除了巨額的醫(yī)療費用和的移植風險外，要找到合適的對艾滋病病毒“免疫”的骨髓配型，*是一次小概率事件。
新研究的目標就是要在無需CCR5Δ32基因捐獻者的情況下，實現(xiàn)同樣的效果。美國加州大學舊金山分校華裔遺傳學家簡悅威(音譯)和他的團隊借助第三代基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9系統(tǒng)，在ips細胞中插入CCR5Δ32基因片段，而后將其培育成白細胞。與傳統(tǒng)基因編輯技術(shù)相比，新技術(shù)效率更高，在插入位置上也更為。物理學家組織網(wǎng)6月11日報道稱，目前簡悅威的小組已經(jīng)證明，CRISPR-Cas9系統(tǒng)能夠有效地進行基因編輯工作。實驗結(jié)果證實，他們培育出的具有CCR5Δ32基因片段的白細胞的確能夠免受艾滋病病毒的感染。
目前該研究還停留在實驗階段，簡悅威的小組還未將這些經(jīng)過基因編輯的iPS細胞培育成CD+4 T這樣特殊類型的白細胞。在細胞類型轉(zhuǎn)換和移植上，還有很多因素需要考慮，距應(yīng)用還有很長的一段路要走。但可以肯定的是，該成果為艾滋病的治療帶來了一種新可能。
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