上海信帆生物：白血病兒童給新藥研發的啟示
更新時間：2015-04-29 點擊次數：1320次作為制藥企業，zui不愿看到的就是藥物還沒治病就把病人毒死了，所以在安全指標上盡量保守。但對于癌癥這樣復雜的疾病既安全又有效的藥物可能是不存在的。如何保護療效突出的藥物，控制它們毒性，建立更有效的應急急救體系以避免這些藥物過早在開發過程中夭折是現在抗癌藥物研發的一個重要課題。 |
Emma Whitehead
剛剛看了PBS的紀錄片《百病*》（Emperor of all maladies），里面提到*個接受CAR-T治療的兒童患者Emma Whitehead的故事令我感慨頗深。
Emma得的是急性淋巴細胞白血病（ALL），這種病有80%可以治愈，但她不幸得的是那種對化療不敏感的亞型。她2012年準備接受CAR-T的時候已經只剩下幾個禮拜的生命了，成為*個CAR-T的兒童患者。用藥*個晚上，這個孩子突然高燒，被送進ICU。醫生不得不用藥物把她控制在昏迷狀態，同時分析她體內有哪些細胞因子不正常，并很快發現Emma的IL-6水平超出常人1000倍。IL6是兒童關節炎的誘因之一，而主治醫生June醫生自己的女兒就有這個病并使用抗IL-6抗體Tocilizumab作為治療藥物。醫生立即給Emma用了Tocilizumab，用醫生的話說他們從來沒有見過如此病重的病人恢復如此之快。現在3年過去了，Emma依舊健在。
當然CAR-T也已經發生了幾起致死事件，一度令實驗終止。一個針對ERBB2抗原的CAR-T導致急性肺毒性并導致病人死亡，因為正常肺細胞也表達低水平的ERBB2。另一個針對腫瘤特異抗原MAGE-A3的CAR-T結果識別了一個相近的正常細胞表面抗原，導致兩人死亡。
這些事件為我們提出一系列問題。免疫療法無疑可以非常有效，但錯誤空間非常小。當然以后技術更加發達我們可能找到更的腫瘤特異抗原，但對于那些等不到那一天的病人制藥工業應該怎樣應對？很顯然如果Carl June醫生沒有給Emma使用Tocilizumab，Emma很可能就不在了，那么整個CAR-T的開發也就會受到嚴重的質疑。片中的醫生說“她（Emma）拯救了這個療法（CAR-T）"。如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人當時有類似的“解藥"是否同樣會*？他們的癌癥是否也會像Emma一樣被治愈？對于這樣高風險的實驗，我們需要什么樣治療、急救條件的支持？
一個同樣關鍵的問題是對于進入的藥物我們應該如何把關。作為制藥企業，zui不愿看到的就是藥物還沒治病就把病人毒死了，所以在安全指標上盡量保守。但過猶不及，對于癌癥這樣復雜的疾病既安全又有效的藥物可能是不存在的。Emma使用的CAR-T在可靠的動物模型上使用多半會殺死實驗動物，那么絕大多數企業會停止這樣項目，Emma也就活不到今天。但事實上這可能是*有機會成功的產品。如何保護療效突出的藥物，控制它們毒性，建立更有效的應急急救體系以避免這些藥物過早在開發過程中夭折是現在抗癌藥物研發的一個重要課題。www.shxfkj。。ｃｏｍ elisa試劑盒,進口elisa試劑盒,國產elisa試劑盒,elisa試劑盒,明膠酶譜法試劑盒,白介素Elisa試劑盒,酮檢測試劑盒,雌二醇檢測試劑盒,進口elisa試劑盒 -上海信帆生物科技有限公司
